Пиримидин-5-нуклеотидаза

Фермент: Пиримидин-5-нуклеотидаза (сверхактивность)

Дефектный ген: NT5C3 (AR)

Неврологические проявления: задержка развития, судороги, атаксия, рецидивирующие инфекции, тяжелый языковой дефицит и поведенческие проблемы.

Не неврологические проявления: рецидивирующие инфекции

Терапия: Прием уридина (10-15 мг/кг/сут)

Тест: тест мочи: пуриновый и пиримидиновый обмен; лейкоцитарная формула крови: часто- базофильная зернистость и накопление высоких концентраций пиримидиновых нуклеотидов в эритроците- такое же, как и при отравлении свинцом.

Ommim: https://omim.org/entry/606224?search=NT5C3&highlight=nt5c3

Gencard: https://www.genecards.org/cgi-bin/carddisp.pl?gene=NT5C3A

Информация о заболевании: Сверхактивность пиримидин-5'-нуклеотидазы приводит к увеличению катаболической активности и уменьшению утилизации пиримидина, что вызывает дефицит пиримидиновых нуклеотидов. Клинически у пациентов наблюдаются задержка развития, судороги, атаксия, рецидивирующие инфекции, тяжелый языковой дефицит и поведенческие проблемы.