Дигидроптеридин редуктаза

Фермент: дигидроптеридин редуктаза

Дефектный ген: QDPR (AR)

Неврологические проявления: дистония

Терапия: Фолиновая кислота(не фолиевая!) или метилфолат, птередин, диета, замещение аминов, маточное молочко; внутривенно BH4

Тест: органические кислоты мочи- метаболиты фенилаланина, высокий уровень фенилаланина; метаболиты нейротрансмиттеров в суточной моче

Ommim: https://omim.org/entry/261630

Отзывы: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/gtr/

Gencard: https://www.genecards.org/cgi-bin/carddisp.pl?gene=QDPR&search=612676%20

Информация о заболевании: Дефицит дигидроптеридин редуктазы (DHPR) является нарушением метаболизма тетрагидробиоптерина. Тетрагидробиптерин (ВН4) играет роль кофактора в метаболизме фенилаланина, L-допа и серотонина. Таким образом, недостатки в основном связаны с гиперфенилаланинемией и дефицитом допамина и серотонина. Если диагноз скрининга новорожденных не определяется по высоким уровням фенилаланина в крови, у пациентов возникают неврологические проблемы в течение первого года жизни, включая прогрессирующую задержку развития, судороги, микроцефалию и паркинсоническую дистонию. Эпизоды раздражительности, летаргии, плохого контроля температуры и других вегетативных дисфункций распространены в тяжелых случаях. Значительная церебральная атрофия и кальцификации были особенно описаны при дефиците DHPR.